AME, ou Atrofia Muscular Espinhal, é uma doença que acomete principalmente os neurônios motores, responsáveis por controlar diversas atividades musculares, como andar, falar, deglutir e respirar. Esses neurônios precisam de uma proteína chamada SMN (proteína de sobrevivência do neurônio motor), e, sem quantidade adequada, eles falecem, causando fraqueza muscular e a perda progressiva dos movimentos, até mesmo a paralisia.